Nieuws en agenda

Onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor Cystic Fibrosis-patiënten

In haar proefschrift Clinical pharmacology of CFTR modulators beschrijft longarts Renske van der Meer haar onderzoek naar de werking en het gedrag (farmacologie) van CFTR modulatoren. Dit zijn geneesmiddelen die zeer belangrijk zijn voor patiënten met cystic fibrose (CF).

Sinds de ontdekking van het cystic fibrosis transmembrane receptor (CFTR) gen in 1989 is er veel veranderd in de behandeling van cystic fibrosis of taaislijmziekte. Een doorbraak enkele jaren geleden was de ontwikkeling van zogenaamde CFTR modulatoren. Dit zijn de eerste medicijnen die de oorzaak van de ziekte aanpakken. Ze verbeteren namelijk de functie van het CFTR-eiwit, in plaats van alleen de klachten te bestrijden.

“CFTR modulatoren zijn nu beschikbaar voor veel patiënten met CF”, vertelt Renske. “De medicijnen hebben een enorm positief effect als je kijkt naar het effect op groepsniveau. Maar van persoon tot persoon verschillen de effecten van CFTR modulatoren behoorlijk. Ook zijn er patiënten die last hebben van bijwerkingen van deze medicijnen.”

Nieuwe studies

Hoe beïnvloedt het medicijn het lichaam? En hoe beïnvloedt het lichaam het medicijn? Voor haar proefschrift onderzoekt Renske verschillende aspecten van de klinische farmacologie van CFTR modulatoren. Zo is gekeken in hoeverre ziektekenmerken van CF invloed hebben op de hoeveelheid CFTR modulator in het bloed. Ook is onderzocht wat de invloed van gelijktijdig gebruik van andere medicijnen is op de hoeveelheid CFTR modulator. Denk bijvoorbeeld aan medicijnen die patiënten gebruiken nadat ze een orgaantransplantatie hebben ondergaan.

Dankzij de onderzoeken is er meer kennis over de werking en het gedrag van CFTR modulatoren. Maar nog niet voldoende, volgens Renske: “Inmiddels zijn we gestart met nieuwe studies. We willen begrijpen bij welke patiënten de dosering van deze medicijnen moet worden aangepast om meer effect en/of minder bijwerkingen te krijgen.”